近日，意大利制药公司Recordati旗下全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司正式完成清算组备案，宣布全面退出中国市场。这一决定不仅标志着这家专注罕见病领域的跨国药企在华战略的彻底转向，更引发了对国内库欣综合征患者用药保障的广泛担忧——其核心产品奥唑司他作为国内唯一获批的口服治疗药物，退市后将直接导致数千名患者面临“无药可用”的困境。
“救命药”退市：患者年治疗费曾超20万
奥唑司他于2024年9月在中国获批，2025年4月正式商业化上市，是国内首个且目前唯一用于治疗成人库欣综合征的口服皮质醇合成抑制剂。该疾病患者常伴随向心性肥胖、高血压、糖尿病、骨质疏松等严重并发症，死亡风险较常人高9.3倍。奥唑司他的上市曾被视为患者群体的“生命希望”，但其高昂的价格却成为另一重障碍：国内定价虽为全球最低（约8000元/盒），但按亚洲人种平均用量计算，患者年均治疗费用仍需约20万元。
据媒体报道，一位服用奥唑司他四年的患者透露，其累计药费已超过100万元。尽管2025年8月该药物通过国家医保目录形式审查，但最终未能成功纳入，导致患者自费压力未获缓解。业内估算，奥唑司他上市后在国内药店的实际购买者可能仅50人左右，市场渗透率极低。
医保失利与商业化困境：跨国药企“断臂求生”
锐康迪在声明中明确，退出决定基于“市场和监管动态”，尤其指向奥唑司他医保谈判失败。国家医保局虽持续加大罕见病保障力度，2018年至今已纳入约100种罕见病用药，但高昂药价与基金承受能力的矛盾仍难调和。以奥唑司他为例，其全球首创的研发成本、极小的患者群体（中国需药物治疗的库欣综合征患者约3000人）及漫长的市场培育期，使得企业难以通过“薄利多销”实现盈利。
锐康迪总经理胡茂胜曾坦言：“罕见病药企的挑战比想象中更大。”医患教育成本高、患者支付能力有限、商保体系薄弱，叠加总部对高成本管线的战略收缩，最终迫使Recordati选择退出。值得注意的是，锐康迪退市后，其三款罕见病药物将被注销，几乎断绝了转交国内企业代理的可能，进一步加剧了供应风险。
替代方案有限：患者何去何从？
目前，国内尚无奥唑司他的国产仿制药上市。尽管远大医药的门冬氨酸帕瑞肽注射液于2025年5月获批用于库欣病治疗，但其适应症与奥唑司他并不完全重叠，无法直接替代。医生有时会采用米托坦等药物治疗库欣综合征，但疗效和安全性存在差异。
患者组织负责人表示，部分患者已开始囤药或寻求海外代购，但大规格药品价格更高（如香港代购的10毫克规格年费约56万元），且存在法律风险。更严峻的是，锐康迪退市后，国内医生将失去对奥唑司他的临床使用经验积累，未来即使有替代药物上市，患者转疗过程也将面临更大不确定性。
行业反思：罕见病药物“价值困境”如何破解？
锐康迪的案例再次暴露了罕见病药物研发与商业化之间的深层矛盾。全球范围内，罕见病药因研发成本高、患者群体小，定价普遍高昂，支付依赖医保、商保及慈善援助的多层次体系。然而，中国商保市场尚不成熟，基本医保需兼顾常见病保障，导致罕见病药物“进医保难、进医院难”成为常态。
专家呼吁，需从三方面破局：一是完善罕见病诊疗协作网，提高诊断率以扩大潜在患者群体；二是探索“风险共担”的医保支付模式，如按疗效付费、分期支付等；三是鼓励本土药企加强研发创新，通过市场竞争降低药价。例如，远大医药已布局卡谷氨酸仿制药，未来或能缓解部分高氨血症患者的用药压力。
锐康迪的退市，不仅是企业的商业选择，更是对罕见病保障体系的一次警示。当“技术创新”与“商业价值”失衡时，最受伤的往往是那些本就脆弱的群体。如何让罕见病药物不再成为“孤儿药”，让患者不再因药致贫，仍需政府、企业、社会的共同努力。正如一位患者所言：“我们不需要同情，只需要一个公平的生存机会。”
